Investing.com — Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq:DYN) hisseleri, şirketin FDA ile yapılan Tip C toplantısı sonrasında miyotonik distrofi tip 1 (DM1) tedavisi için DYNE-101’in ABD Hızlandırılmış Onayı planını güncellemesinin ardından %23 düştü.
Klinik aşamadaki nöromüsküler hastalık şirketi, FDA’nın DYNE-101’e DM1 tedavisi için Çığır Açan Terapi Statüsü verdiğini açıkladı. FDA’nın geri bildirimleri ve yeni uzun vadeli fonksiyonel verilerin analizi doğrultusunda Dyne, potansiyel Hızlandırılmış Onay için birincil sonlanım noktası olarak video el açma süresi (vHOT) ile ACHIEVE çalışmasının devam eden Kayıt Genişletme Kohortu için revize edilmiş bir protokol sundu.
Güncellenen zaman çizelgesine göre, Dyne, Kayıt Genişletme Kohortuna katılımı 2025’in dördüncü çeyreğinde tamamlamayı planlıyor. 2026 ortasında elde edilmesi beklenen veriler, 2026 sonlarında potansiyel bir ABD Hızlandırılmış Onay başvurusunu destekleyecek. Şirket ayrıca 2026’nın ilk çeyreğinde doğrulayıcı bir Faz 3 klinik çalışmasına başlamayı planlıyor.
Kayıt Genişletme Kohortu için revize edilen protokol, 6 ayda plaseboya kıyasla vHOT kullanarak orta parmak miyotonisindeki başlangıca göre değişimi ölçen bir birincil sonlanım noktası içeriyor. İkincil sonlanım noktaları arasında kırpılmada değişiklikler, kas gücü, performans testleri ve hasta tarafından bildirilen sonuçlar yer alıyor. Kohorta, DYNE-101 veya plasebo almak üzere 3:1 oranında randomize edilecek 60 katılımcının kaydedilmesi bekleniyor.
Bununla birlikte, Dyne, ACHIEVE çalışmasının çoklu artan doz bölümünden elde edilen yeni uzun vadeli verileri de açıkladı. Bu veriler, 8 haftada bir 6,8 mg/kg’lık kayıt dozunu alan hastalarda 12 ayda miyotoni ve diğer sonlanım noktalarında sürdürülebilir iyileşme gösterdi.
Şirket, 31 Mart 2025 itibarıyla 677,5 milyon dolar tutarındaki nakit, nakit benzerleri ve pazarlanabilir menkul kıymetlerinin, faaliyetlerini 2026’nın dördüncü çeyreğine kadar finanse edeceğini öngörüyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
